一個美國團(tuán)隊２５日在英國《自然》雜志發(fā)表報告說，它在基因編輯技術(shù)方面取得新進(jìn)展，可通過一種新型“堿基編輯器”在基因中替換堿基，有助科學(xué)家增強(qiáng)對遺傳疾病的理解和開發(fā)新療法。
基因是脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）上的片段，而ＤＮＡ雙鏈螺旋結(jié)構(gòu)由４種化學(xué)堿基組成，即腺嘌呤（Ａ）、鳥嘌呤（Ｇ）、胞嘧啶（Ｃ）和胸腺嘧啶（Ｔ），其中鳥嘌呤和胞嘧啶配對，腺嘌呤和胸腺嘧啶配對。
美國布羅德研究所的科研人員在報告中描述了一種新型堿基編輯器，它可以在不斷開ＤＮＡ雙鏈的情況下，將Ａ·Ｔ堿基對轉(zhuǎn)換成Ｇ·Ｃ堿基對，也就是說能實現(xiàn)高效、可選擇性地在基因中替換堿基。
在所有已知的疾病相關(guān)單堿基對突變中，約有一半涉及野生型Ｇ·Ｃ堿基對轉(zhuǎn)換成突變型Ａ·Ｔ堿基對，新發(fā)明的堿基編輯器有可能幫助患者恢復(fù)這一類突變。
據(jù)介紹，這種堿基編輯器對細(xì)菌細(xì)胞和人類細(xì)胞的ＤＮＡ均有效，在人類細(xì)胞中，它們能在大范圍目標(biāo)區(qū)域內(nèi)引入預(yù)期突變，效率約為５０％，高于任何其他基因組編輯方法的效率，而且?guī)缀鯖]有副作用。
英國倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員海倫·奧尼爾評價說，這種可直接修改堿基對的能力對疾病研究以及未來修復(fù)疾病導(dǎo)致的變異能夠起到重要作用。
英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛弗爾－巴奇教授說，這種堿基編輯器５０％的效率令人印象深刻，但仍有待進(jìn)一步提高，今后還需更多研究來證實這種方法的安全性。（記者 張家偉）
