美國食品和藥物管理局28日批準一種治療成人急性白血病的新藥,有望對近三成的急性髓細胞白血病患者產(chǎn)生療效。
這款藥物名為gilteritinib,獲批用于治療FLT3基因突變引發(fā)的復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血玻約25%到30%的急性髓細胞白血病患者存在這種基因突變。
美藥管局藥品評價和研究中心血液病與腫瘤產(chǎn)品辦公室代理主任理查德·帕茲杜爾說,新藥以FLT3基因為靶點,是第一種獲批能單獨用來治療該基因突變引發(fā)的復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病的藥物。
急性髓細胞白血病是成年人常見的急性白血玻美藥管局說,針對138名FLT3基因突變引發(fā)的復發(fā)性或難治性急性髓細胞白血病患者的臨床試驗顯示,21%的患者完全緩解(無疾病證據(jù)且血細胞計數(shù)完全恢復)或血液學部分恢復(無疾病證據(jù)但血細胞計數(shù)部分恢復)。在試驗之初接受了紅細胞或血小板輸注的106名患者中,31%的患者至少56天內(nèi)無須再次輸血。